强推精品站点
查看更多
药物创新图谱
全球小分子与生物制剂研发趋势深度解析，覆盖肿瘤、自身免疫等领域。
热门推荐
药物创新图谱
全球小分子与生物制剂研发趋势深度解析，覆盖肿瘤、自身免疫等领域。
热门推荐
药物创新图谱
全球小分子与生物制剂研发趋势深度解析，覆盖肿瘤、自身免疫等领域。
热门推荐
药物创新图谱
全球小分子与生物制剂研发趋势深度解析，覆盖肿瘤、自身免疫等领域。
热门推荐
药物创新图谱
全球小分子与生物制剂研发趋势深度解析，覆盖肿瘤、自身免疫等领域。
热门推荐
基因编辑前沿
CRISPR与碱基编辑技术最新突破，临床应用与伦理讨论持续升温。
技术前沿
细胞治疗进展
CAR-T、TCR-T、NK细胞疗法在血液瘤与实体瘤中的临床数据解读。
热点追踪
AI制药平台
人工智能驱动药物发现与分子设计，缩短研发周期降低失败风险。
创新应用
核心细分专区
全部分类实用工具与聚合
全部工具行业快讯
更多资讯
FDA批准首个KRAS G12C抑制剂用于非小细胞肺癌二线治疗
新药获批
今日
Moderna启动mRNA个性化癌症疫苗III期临床试验入组
疫苗进展
昨日
国内CAR-T疗法海外授权交易额突破20亿美元创新高
BD交易
2天前
AI制药公司英硅智能完成1.5亿美元D轮融资
投融资
3天前
阿尔茨海默病新药Donanemab在华提交上市申请
注册进展
4天前
全球首款TCR-T细胞疗法获FDA优先审评资格
细胞治疗
5天前
辉瑞与BioNTech启动新一代新冠/流感联合疫苗临床
联合疫苗
6天前
国家药监局发布细胞与基因治疗产品临床评价指导原则
政策法规
1周前
RNA编辑技术公司获得4400万美元A轮融资
技术突破
1周前
首个口服GLP-1受体激动剂获批上市，减重市场格局生变
新药上市
1周前
常见问题解答
什么是生物医药创新药？
创新药是指具有自主知识产权、在全球首次上市或治疗机制全新的药物，涵盖小分子、生物大分子、细胞与基因治疗等类别，需经过严格的临床前研究和I-III期临床试验验证安全性和有效性。
CAR-T疗法适用于哪些癌症？
目前CAR-T疗法在复发/难治性B细胞急性淋巴细胞白血病、非霍奇金淋巴瘤、多发性骨髓瘤中已获批上市，针对实体瘤如肝癌、胃癌等的临床试验正在进行中，面临肿瘤微环境抑制等挑战。
AI如何加速药物研发？
AI可通过深度学习预测蛋白质结构、筛选化合物库、优化先导分子、预测ADMET性质、设计临床试验方案等环节，将药物发现周期缩短30%-50%，降低研发成本达数亿美元。
什么是基因编辑技术？
基因编辑技术通过CRISPR-Cas9、碱基编辑、先导编辑等工具对基因组特定序列进行精准修饰，可用于治疗遗传性疾病、构建疾病模型、开发细胞疗法等，目前已有体内基因编辑疗法进入临床。
生物类似药与原研药有何区别？
生物类似药在质量、安全性和有效性方面与原研生物药高度相似但非完全相同，因生物药分子复杂且生产工艺敏感。上市需通过比对试验证明高度相似性，可显著降低医疗费用。
临床试验分为哪几个阶段？
I期评估安全性与耐受性，II期探索有效性与剂量，III期确证疗效与安全性并与标准治疗对比，IV期为上市后监测。各阶段均需伦理委员会审查和受试者知情同意。
mRNA疫苗的技术优势是什么？
mRNA疫苗研发速度快、平台化程度高、无需细胞培养、可同时编码多种抗原，能快速应对变异株。但存在递送系统稳定性、长期安全性监测等挑战，脂质纳米颗粒是关键技术。
什么是抗体偶联药物？
抗体偶联药物通过连接子将高毒性载荷连接到单克隆抗体上，实现精准靶向肿瘤细胞并释放毒素，兼具抗体特异性和化疗强效性，被称为生物导弹，在乳腺癌、胃癌等领域成效显著。
药物靶点发现有哪些方法？
常用方法包括基因组学关联分析、CRISPR全基因组筛选、蛋白质组学、表型药物发现、计算生物学虚拟筛选、共价探针捕获等，多组学整合是当前靶点发现的主流策略。
什么是真实世界证据？
真实世界证据来源于电子病历、医保数据、可穿戴设备等真实医疗场景数据，经科学分析后可用于支持监管决策、适应症扩展、药物安全性监测等，FDA已发布相关指导原则。
蛋白质降解技术如何工作？
蛋白降解靶向嵌合体利用细胞泛素-蛋白酶体系统，通过双功能分子同时结合靶蛋白和E3连接酶，诱导靶蛋白泛素化后被降解，可靶向传统不可成药靶点，是药物研发新范式。
细胞外囊泡在药物递送中的应用？
细胞外囊泡如外泌体具有低免疫原性、天然靶向性和跨越生物屏障能力，可作为核酸、蛋白质、小分子药物的天然递送载体，目前多项临床试验正在探索其治疗潜力。
微生物组与药物反应的关系？
肠道微生物组可通过代谢药物、调节免疫系统、影响肠道屏障功能等方式改变药物疗效和毒性，个体化微生物组分析有望指导精准用药，尤其在肿瘤免疫治疗中作用显著。
什么是放射性药物疗法？
放射性药物将放射性同位素与靶向配体结合，实现对肿瘤细胞的内照射治疗，如Lu-177标记的PSMA靶向治疗在前列腺癌中显示优异疗效，是核医学与 oncology 交叉热点。
药品专利如何影响药物可及性？
药品专利赋予创新药企市场独占期以回收研发投入，但可能延迟仿制药或生物类似药上市导致药价高昂。通过专利挑战、强制许可、专利池等机制可在保护创新与提高可及性间平衡。
什么是快速审批通道？
FDA提供突破性疗法认定、加速批准、优先审评、快速通道等四种加速审评机制，针对严重疾病且现有疗法未满足需求的药物，可缩短审评时间，加速创新药惠及患者。
生物医药领域有哪些热门技术平台？
当前热门平台包括mRNA技术、CRISPR基因编辑、AI药物发现、单细胞测序、蛋白质组学、类器官模型、连续制造、数字疗法等，交叉融合趋势明显。
药物警戒与不良反应监测有何不同？
药物警戒贯穿药物全生命周期，涵盖不良反应监测、用药错误、产品质量问题等，通过被动收集和主动监测发现信号，评估风险获益比，保障公众用药安全。
什么是精准医疗？
精准医疗基于基因组、蛋白质组、代谢组等多维分子信息，结合患者临床特征与生活方式，制定个体化的预防、诊断和治疗策略，实现疗效最大化和副作用最小化。
生物医药领域投融资趋势如何？
2026年全球生物医药投融资趋于理性，早期创新疗法如基因编辑、细胞治疗、AI制药仍受资本青睐，ADC、双抗等成熟赛道竞争加剧，BD合作与授权交易成为重要退出路径。